Se trata del primer tratamiento de la historia para una rara enfermedad de envejecimiento infantil y muestra mejoría en todos los participantes del ensayo
Los resultados del primer ensayo clínico con un fármaco realizado en niños con progeria, una enfermedad rara y mortal, de envejecimiento precoz, demuestran la eficacia de un inhibidor de la farnesiltransferasa (IFT), un fármaco desarrollado originalmente para tratar el cáncer. La progeria, también conocida como síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford (SPHG), consiste en la aparición de un envejecimiento acelerado en pacientes infantiles. Todos los niños con progeria fallecen de la misma enfermedad cardíaca que afecta a millones de adultos que envejecen en condiciones normales. Pero en vez de producirse a los 60 o 70 años de edad, estos niños pueden sufrir infartos de miocardio e ictus a los cinco años. En este contexto, la media de edad de fallecimiento por esta patología se sitúa en torno a los 13 años.
Así, la investigación, terminada sólo seis años después de que los científicos identificaran la causa de la progeria, ha demostrado mejoras significativas en el aumento de peso, la estructura ósea y el sistema cardiovascular, según la Progeria Research Foundation (PRF) y el Boston Children’s Hospital. Los resultados del estudio han sido publicados en la revista Proceedings of the National Academy of Sciences. “Descubrir que algunos aspectos del daño a los vasos sanguíneos en la progeria pueden no sólo retrasarse con el IFT llamado lonafarnib, sino también incluso revertirse parcialmente en sólo 2,5 años de tratamiento es un avance tremendo, porque la enfermedad cardiovascular es la causa última de la muerte en niños con progeria”, ha declarado la doctora Leslie Gordon, autora principal del estudio, directora médico de PRF y madre de un niño con progeria.
